内容摘要: 为了增加产量并减少成本,农民需要多样的种子选择来解决当地的需求,例如应对多变的气候,防治病虫害,正确的使用作物投入品和自然资源。
为了增加产量并减少成本,农民需要多样的种子选择来解决当地的需求,例如应对多变的气候,防治病虫害,正确的使用作物投入品和自然资源。
我们相信,我们的项目将由行业最佳团队管理,默沙东团队将继续与我们的科学创始人精诚合作,我们的创始人在公司成立三年之内成功地将药物推进到临床。除了恶性疾病外,专有的RNA分子还可被开发用于治疗感染性和炎性疾病。
本文转载自药时代2017年9月16日,美国默克公司(默沙东公司,MSD)宣布,默沙东将收购德国Rigontec公司。Rigontec公司成立于2014年,是德国波恩大学的一家分拆公司,目前已经从经验丰富的生命科学投资者那里融资3千万欧元,投资公司包括Boehringer Ingelheim Venture Fund、Forbion Capital Partners、High-Tech Gründerfonds、MP Healthcare Venture Management、NRW.BANK、Sunstone Capital、Wellington Partners Life Sciences。默沙东还通过战略收购继续加强其免疫肿瘤学管线,并优先开发几个有希望的免疫治疗候药物展,这些药物具有改善晚期癌症治疗的潜力。以免疫肿瘤学研究是研发重点的默沙东正在加速漫漫征途中的每一步,从实验室到诊所,为癌症患者带来新的希望。我们渴望在Rigontec的科学基础之上进一步加强我们的能力,继续努力为癌症患者带来有意义的进展。
在默沙东,帮助人们抗癌是所有默沙东人的追求和情怀,保证其癌症药物的可及性是默沙东人对世界的承诺。目前,默沙东正在开展一项广泛的研究计划,其中包括评估抗PD-1药物治疗30多种肿瘤的超过550项临床试验。FDA的决定是在一个机构顾问小组7月开会讨论诺华治疗的风险和好处之后做出的。
伴随CAR-T细胞疗法激动人心的成果,人们对价格也担忧起来——诺华对该项疗法定价47.5万美元,虽然据说是低于预期。T细胞攻击癌症美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项新的癌症治疗方案,该疗法涉及到基因改造病人的免疫细胞。改良的细胞必须在特殊的生产设备中为每一个病人专门制造,而且在临床试验中,一些医疗中心已经出现了短缺。然后将修饰过的细胞进行回输。
第一个获得FDA批准遗传疾病的基因疗法可能是治疗失明的FDA的决定是在一个机构顾问小组7月开会讨论诺华治疗的风险和好处之后做出的。
尽管中国在欧洲市场上已经批准了一种基因治疗癌症药物,两种基因疗法治疗遗传性遗传病但这是第一个获得FDA批准的。这种新疗法包括从患者血液中去除被称为T细胞的免疫细胞,并为其提供一种名为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质的基因,这种蛋白质指示T细胞靶向白血病细胞。T细胞攻击癌症美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项新的癌症治疗方案,该疗法涉及到基因改造病人的免疫细胞。伴随CAR-T细胞疗法激动人心的成果,人们对价格也担忧起来——诺华对该项疗法定价47.5万美元,虽然据说是低于预期。
该机构称这一决定是历史性的行动,该疗法是由诺华公司开发的,是美国批准的第一个基因疗法。改良的细胞必须在特殊的生产设备中为每一个病人专门制造,而且在临床试验中,一些医疗中心已经出现了短缺。虽然治疗有时会造成严重的副作用,但在诺华的临床试验中,在63名患有某种白血病的年轻患者中,有83%的B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者因该治疗而获得缓解。文章信息Posted in: HealthPolicyCancer topicdoi:10.1126/science.aap8293。
攻击白血病的改良T细胞成为美国第一个批准的基因治疗 2017-09-05 15:13 · yulduz 美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项新的癌症治疗方案,该疗法涉及到基因改造病人的免疫细胞。美国食品和药物管理局批准了诺华制药公司,名为Kymriah(tisagenlecleucel),用于儿童和成人的25岁以下的B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),所有对常规治疗没有反应或复发的人。
小组成员提出了一些安全问题,但一致通过了决议。FDA今年晚些时候可能批准一种淋巴瘤CAR-T细胞治疗。
研究人员正试图找到治疗实体肿瘤的方法。第一个获得FDA批准遗传疾病的基因疗法可能是治疗失明的。然后将修饰过的细胞进行回输在其中一个会议主题讨论环节上,法国LéonBérard研究中心医学肿瘤系主任Olivier Tredan展示了ProfiLER研究上获得的数据,这些数据都是通过对69个基因组进行二代测序(NGS)或者全基因组杂交(whole-genome hybridization)的方式获得的,具体采用哪种方法主要取决于采集到的活检组织的大小和纯度,并根据测序结果对晚期难治性肿瘤患者提供靶向药物的治疗选择建议。通过良好的训练同时辅以相应的决策手段支持可以防止数据疲劳,而另一方面就是要明确获得多少的数据量是最合适的,而不是一味提供尽可能多的数据。总体而言,他对液体活检应用于临床以及前沿研究都持乐观态度。
直至目前,在临床上常规应用的液体活检仅限于对特定基因突变的发现。有的时候,更多的数据有利于做出更全面的决策,但有的时候,太多的数据也会对决策产生干扰而不是提供更多的帮助。
Oxnard的结论是,如果你只对结肠癌相关的7个基因感兴趣的话,你也只要获得这7个基因的数据就可以了。在会上,Oxnard概述了目前基因测序的情况以及对未来液体活检的预期判断。
他对自己的同行其他肿瘤医生的建议是:收集血浆,我的建议是尽量多地收集血浆。常规的基因检测不受地理位置的限制 Tredan说:因此我们可以对每一个法国的患者进行这样的检测。
Tredan和他的团队在基因测序的结果上为700名患者提供了治疗方案的推荐,但是其中的大多数患者并没有接受他们所建议的药物治疗。不过Cobain对于二代测序的观点是,NGS只能被应用于肿瘤晚期转移性患者的治疗方案决策。但是在ASCO会议的其他讨论部分,研究者仍然认为将基因组分析作为社区癌症护理的一部分在技术上是可行的,同时与会者热烈参与讨论,关于这项技术如何能对临床治疗产生积极影响。根据大约2700被纳入研究患者的数据,只有143名大约是7%比例的患者,根据基因测序的结果选择相应的靶向治疗,尽管测序的结果发现他们之中有一半的突变都有对应的治疗方法。
ASCO上还有另外几个演讲也对这部分内容进行了阐述,从技术角度看,对肿瘤进行广泛的测序分析是可以实现的。搜集大量血浆随着测序手段的进步,它可以筛选的突变范围也越来越多,虽然还没有证据表明数据越多越好。
来自哈佛大学的Van Allen就提出警告,认为随着医生临床上能够获得的信息呈指数级增加,而医生的大脑尺寸和记忆能力并没有明显提升,这会造成临床数据疲劳的现象。他的结论是:可接受肿瘤靶向治疗是一个抽象的结论,它不只决定于临床试验的数量,还取决于临床医生对于靶向疗法的乐观程度。
本文转载自科睿唯安生命科学与制药。这种情况不仅限于那些在美国以外开展的临床研究,虽然篮子试验(basket trials)的开展已经让这类情况得到部分改善。
(参看 BioWorld Today,2016年6月7日的文章)Oxnard非常清楚液体活检可以应用的范围,在一个案例讨论中,报告显示在总共440个接受液体活检的肿瘤样本中,有99%都被发现存在假设可靶向(hypothetically targetable,可能存在靶向药物治疗)的突变,但这样的突变来源并不明确。一个好消息是,从理论上说这个方法的应用已经比较成熟,我们可以有机会对法国的每一个病人进行这样的检测。事实上,首个相关的概念验证试验:试图根据测序的结果选择患者的治疗手段并没有取得成功,这是2015年开展的代号为SHIVA的II期临床研究,结果显示通过测序选择8个靶向药之一治疗的患者和直接接受化疗的患者他们的无进展生存期没有显著差异,今年的会议发布了的参与这项试验患者的总生存期数据,接受基因分析并选择靶向药物治疗的这组患者的总生存期也没有明显的延长。部分原因是,有些推荐的治疗方法还处于新药临床试验阶段,患者需要入组试验才能获得药物,但这些需要入组临床试验的患者病情都已经十分严重,如果不能尽快获得试验药物的治疗,其中相当一部分就会在执行推荐的治疗方法前疾病进展或者死亡。
虽然这方面的临床研究一直很少被关注但哈佛大学医学院医学助理教授Eli Van Allen在今年美国芝加哥召开的美国临床肿瘤学年会(ASCO)上告诉听众说:让测序的结果成为临床决策的依据现在已经部分实现。不幸的是,到目前为止,对法国的每一个患者都进行基因测序并没有让患者得到更多的获益。
在三级癌症中心,对肿瘤细胞进行综合测序并将其与血液或者唾液中采集到的DNA序列比对,已经逐渐成为常规的检测手段。在会上,Tredan提供了2,676名患者的研究资料。
事实上,随着临床试验的可及性提高,成功治疗的案例数量也不断增加,患者接受测序的时间也在提前。(译注:篮子试验是将针对某个特定分子事件如基因突变、融合、扩增等的药物比喻为篮子,将带有这种相同分子事件的不同瘤种放进同一个篮子里进行临床试验就是篮子试验,这种试验突破传统对肿瘤解剖学的限制)密歇根大学医学肿瘤学家Erin Cobain,描述了一项有500名癌症转移患者参与的研究,其中有20%的患者已经根据测序的结果选择了临床疾病治疗方案,不管这个比例在旁观者眼中是高还是低,但是Cobain特别提到随着篮子试验的增加,能够纳入临床试验的患者数量也开始显著增加。
声明:福大赛因原料药与注射液最早于2008年7月获临床批件,申请人为福建省龙华药业有限责任公司。
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